D
avid Baltimore là người được nhận giải Nobel sinh học vì có công tìm ra tế bào gốc máu. Ông cùng các nhà sinh học thuộc Viện Kỹ thuật California (Caltech, Mỹ) đã đạt được một bước tiến lớn trong quá trình nghiên cứu. Họ đã tìm ra một nhóm mới các phân tử có nồng độ cao trong tế bào gốc máu và nó có tác dụng điều tiết sự sản xuất tế bào gốc máu.
Sau một quá trình nghiên cứu, ông nhận thấy tế bào gốc tạo máu cung cấp cho cơ thể nguồn tế bào máu ổn định, bao gồm hồng cầu - tế bào vận chuyển oxy và bạch cầu - tế bào tạo nên hệ thống miễn dịch. Tế bào gốc tạo máu (tế bào Hematopoitic) có thể tự tạo nhiều bản sao để có đủ số lượng cung cấp máu trong suốt một đời người. Điều này đòi hỏi tế bào phải đạt được sự cân bằng tinh tế giữa việc tự tái tạo và việc phát triển thành những dòng tế bào máu khác nhau. Sự mất cân bằng sẽ dẫn đến một số bệnh như bệnh bạch cầu (Leukemia) và bệnh thiếu máu (Anemia).
Một yếu tố quan trọng để chống lại các căn bệnh liên quan đến rối loạn tế bào gốc máu là gia tăng sự hiểu biết về các gen và phân tử kiểm soát hoạt động của các tế bào gốc máu. Ông viết: “Khi những đoạn nhỏ bé của RNA (còn được gọi là microRNA hay miRNA) được kích thích biểu hiện ở nồng độ cao trong tế bào gốc máu của chuột thí nghiệm, các miRNA sẽ cản trở hoặc thúc đẩy chức năng của những tế bào này”.
Ngạc nhiên hơn nữa, ông cùng các nhà nghiên cứu đã tìm thấy một phần của miRNA, gọi là miR-125b, có một vai trò nổi bật. Khi nồng độ miR-125b hơi cao, nó sẽ đẩy mạnh việc sản xuất các tế bào máu trưởng thành từ các tế bào gốc máu tốt hơn nhiều so với các loại miRNA khác. “Nhưng khi mức biểu hiện của nó được đẩy lên cao hơn, nó sẽ nhanh chóng dẫn đến ung thư trong vòng 6 tháng”. Baltimore nhận xét. Cơ chế chính xác của việc chuyển đổi công dụng này hiện nay vẫn chưa được làm rõ, nó được cho là có khả năng liên quan đến sự ức chế của miR-125b đến những gen đặc biệt đàn áp sự phát triển của khối u. Ở nồng độ cao, miR-125b gây ra bệnh máu trắng cấp tính ở chuột”. Bệnh máu trắng là bệnh mà các tế bào máu bình thường (bao gồm hồng cầu, tiểu cầu, bạch cầu) được thay thế bởi các tế bào bạch cầu bất thường phát triển liên tục không thể kiểm soát được, cuối cùng dẫn đến tử vong nếu không được điều trị.
Ngoài ra, sự biểu hiện của phân tử miRNA quan trọng đó tăng khả năng cấy ghép tế bào gốc máu của người khi nó được chuyển vào trong chuột. Điều này chứng tỏ rằng sự biểu hiện và chức năng của các miRNA này được bảo tồn trong suốt quá trình tiến hóa, có nghĩa là hoàn toàn khả thi khi các bệnh về bạch cầu ở con người có thể được chữa trị bằng cách sử dụng các microRNA trong tế bào gốc mới được xác định này.
Có thể nói, các miRNA là những phân tử quan trọng kiểm soát chức năng của tế bào gốc máu. Những sự quan sát này có sự liên kết chặt chẽ giữa chẩn đoán và điều trị ung thư và bệnh thiếu máu - căn bệnh do sự khiếm khuyết của tế bào gốc máu. Việc cấy ghép tế bào gốc máu đã trở thành phương pháp phổ biến trong điều trị ung thư, bệnh tự miễn dịch và thậm chí cả một số loại bệnh truyền nhiễm. Việc sử dụng các mức độ biểu hiện của miRNA trong tế bào gốc máu thông qua liệu pháp điều trị mục tiêu có thể được dùng để chứng minh thêm hiệu quả của cách tiếp cận này.
Các nghiên cứu của ông và đồng nghiệp cung cấp thêm bằng chứng rằng các miRNA là bộ phận điều khiển then chốt trong việc kiểm soát tỷ lệ các loại tế bào máu được tạo từ tủy xương của chuột và người. Cơ chế này là có thật trong các tế bào gốc trong khi những nghiên cứu trước đó cho rằng mức độ của miRNA xác định nồng độ của các loại tế bào máu trưởng thành.
Như vậy, việc tìm ra một nhóm mới các phân tử có nồng độ cao trong tế bào gốc máu và vai trò của nó nhằm điều tiết sự sản xuất tế bào gốc máu sẽ giúp cho con người hiểu rõ về tế bào gốc tạo máu, tạo khả năng nghiên cứu để chống các căn bệnh hiểm nghèo.