Chương 4Bắt đầu làm việc với tế bào gốc

Năm 2003, tôi bán phòng khám ở Arizona để thực hiện một lời hứa với vợ khi chúng tôi chuyển đến Arizona rằng chúng tôi sẽ sống ở quê nhà của cô ấy, Vương quốc Anh, trong một năm để con cái chúng tôi có thể làm quen với nền văn hóa đó. Thật không may, sống ở Anh không phải là một lựa chọn tốt đối với tôi. Không có bất kỳ nghiên cứu nào để làm là rất nhàm chán đến phát khóc đối với tôi, và tôi cảm thấy đầu óc của tôi đang bị lãng phí. Tôi muốn tiếp tục công việc đang làm ở Arizona, vì vậy tôi đã dành rất nhiều thời gian đi công tác và không có nhiều thời gian ở nhà với gia đình. Shirley đồng ý chuyển gia đình đến Bahamas vào năm 2004 khi tôi thiết lập một phòng thí nghiệm ở đó. Tôi có thể tiếp tục theo đuổi các liệu pháp điều trị ung thư ở Bahamas mà không cần phải rời xa gia đình mình.

Chính ở đó tôi bắt đầu làm việc với tế bào gốc như là một phần mở rộng của đề tài liên quan đến vaccine tế bào tua. Quy trình tôi đã phát triển ở Arizona là một phương pháp rất hiệu quả để biệt hóa các bạch cầu đơn nhân thành tế bào tua. Ở Bahamas, tôi muốn xem liệu chúng tôi có thể làm điều tương tự với tế bào gốc hay không.

Khoảnh khắc “hiểu ra mọi thứ” của tôi liên quan đến sự hồi sinh của các tế bào gốc ở một bệnh nhân ung thư với tình trạng khớp gối rất xấu đang trải qua quá trình điều trị. Để kích thích sự di chuyển của tế bào gốc dương tính CD34 từ tủy xương, bệnh nhân ung thư của chúng tôi đã nhận được yếu tố kích thích bạch cầu hạt (GCSF), cái mà đã huy động các tế bào gốc từ tủy xương. Bệnh nhân này đã giảm đau đầu gối chỉ đơn giản bằng việc huy động các tế bào gốc tủy xương, khiến tôi đưa ra giả thuyết rằng chấn thương mãn tính có thể là do thiếu các tế bào sửa chữa có sẵn để sửa chữa thương tích. Các tế bào gốc được huy động có khả năng di chuyển đến vị trí bị tổn thương – trong trường hợp này là đầu gối – sửa chữa tổn thương mãn tính. Việc điều trị các vết thương mãn tính bằng tế bào tạo máu dương tính CD34, có thể được huy động bằng thuốc như đã đề cập ở trên hoặc phân lập từ tủy xương, đã được nghiên cứu và phát hiện có lợi ích trong điều trị bệnh gan [1] và thận [2], chấn thương tủy sống [3, 4], và trong nhiều trường hợp chấn thương chỉnh hình (xem chương 12 để biết thêm chi tiết) [5, 6, 7].

Nghiên cứu tủy xương tự thân

Các tế bào gốc trung mô (MSCs) được sử dụng để điều trị có thể thu nhận từ bệnh nhân (tự thân, hoặc tự sinh ra) hoặc từ một người hiến tặng (allogeneic). MSCs có thể thu nhận được từ nhiều mô trong cơ thể, bao gồm mỡ, tủy xương và dây rốn. Tủy xương chứa các tế bào hữu ích cho việc tái tạo, bao gồm các tế bào MSCs và CD34+. MSCs tủy xương thường được thu nhận từ hông hoặc đầu gối. Trong nhiều trường hợp, việc cô đặc các tế bào được thu nhận là cần thiết – cái này được gọi là dịch hút tủy xương cô đặc (BMAC). MSCs tủy xương đã được sử dụng để điều trị một cách an toàn các bệnh lý khác nhau với kết quả rất khả quan (xem Bảng 1).

Làm việc trong lĩnh vực nghiên cứu tế bào gốc có thể rất bực bội vì có quá nhiều quan niệm sai lầm về các tế bào này và khả năng sử dụng của chúng. Khi hầu hết mọi người nghe từ tế bào gốc, họ tự động giả định rằng chúng ta đang nói về tế bào gốc phôi, vốn là trung tâm của nhiều tranh cãi ở Hoa Kỳ trong hơn một thập kỷ qua.

Quan niệm cho rằng tất cả tế bào gốc đều được thu nhận từ thai nhi và để có được các tế bào này, các nhà khoa học phải hy sinh một sinh linh chưa chào đời. Toàn bộ ý tưởng lấy đi sinh mạng của một người và đưa nó vào cứu sống một người khác khiến nhiều người không thoải mái và đặt ra những câu hỏi về đạo đức và y đức. Điều này cũng làm tôi cảm thấy rất khó chịu, vì những lý do khác nữa. Đầu tiên, tôi tin rằng các tế bào gốc tốt nhất – những tế bào có khả năng chữa lành và tái tạo tốt nhất, cũng như có ít biến chứng nhất – là tế bào gốc trưởng thành, có thể thu được từ máu rốn; mô cuống rốn hiến tặng từ đứa bé khỏe mạnh; hoặc từ chính cơ thể của bệnh nhân – ví dụ như từ tủy xương hoặc mô mỡ. Các tế bào gốc trưởng thành không thể là chủ đề gây tranh cãi. Trên thực tế, nhà thờ Baptist tán thành nghiên cứu với các tế bào gốc trưởng thành và nhà thờ Công giáo đã tài trợ cho các nghiên cứu về tế bào gốc trưởng thành.

Thứ hai, tôi tin rằng nhận thức của công chúng về tế bào gốc phôi và tính hữu ích của chúng cũng quá sai lầm. Tế bào gốc phôi đã được quảng cáo như là một phương pháp trị liệu toàn năng đối với bất kỳ bệnh tật nào, nhưng nghiên cứu đã cho thấy điều đó hoàn toàn không đúng. Khi một hợp tử được thụ tinh, nó bắt đầu chỉ là hai tế bào – trứng và tinh trùng. Các tế bào này kết hợp, bắt đầu phân chia và biệt hóa. Những tế bào đầu tiên này là toàn năng – chúng có khả năng biệt hóa thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể con người. Một số tế bào trở thành tim, một số trở thành gan, một số khác trở thành da,… cho đến khi hai tế bào ban đầu này phát triển thành một sinh vật rất đa dạng – cơ thể con người – với hàng trăm chức năng chuyên biệt khác được thực hiện bởi sự tương tác giữa hai tế bào đầu tiên này.

Với xuất phát điểm từ ý tưởng này, thật dễ dàng để những người không quen thuộc với nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc có thể nghĩ đến tế bào gốc phôi, được lấy từ phôi thai 4 hay 5 ngày tuổi, được gọi là phôi bào, trước khi được cấy vào tử cung của người phụ nữ, như một loại “hạt giống huyền diệu”. Nếu chúng có khả năng biến đổi thành bất kỳ loại tế bào nào, bằng cách đưa chúng vào cơ thể người bệnh, chúng có thể biến đổi thành bất kỳ mô nào cần thiết để chữa lành bệnh cho người đó. Tế bào gốc được tiêm vào não có thể trở thành tế bào não và được thiết lập để chữa lành các khiếm khuyết của não bộ, hoặc những tế bào này có thể trở thành mô tim và sửa chữa các động mạch bị tổn thương khi được tiêm vào tim… Những người đang mắc bệnh Parkinson do các tế bào sản xuất dopamine của não không còn hoạt động nữa, từ lâu đã hy vọng rằng các tế bào gốc phôi có thể tái tạo chức năng này của các tế bào não. Tuy nhiên, liệu pháp này vẫn chưa thành công.

Liệu pháp trị liệu tế bào gốc trưởng thành đã được Vatican công nhận

Một hội nghị chuyên đề được Vatican tổ chức vào năm 2006 để xác nhận việc sử dụng tế bào gốc. Giáo hoàng Benedict XVI tuyên bố rằng nghiên cứu tế bào gốc trưởng thành xứng đáng được “phê chuẩn và khuyến khích” miễn là nó vẫn đảm bảo yếu tố đạo đức [62]. Quan điểm này tiếp tục được củng cố trong tài liệu giáo hội năm 2008 “Dignitas Personae”, trong đó có tuyên bố rằng nghiên cứu về tế bào gốc trưởng thành cần được “khuyến khích và hỗ trợ” [63]. Giáo hoàng Benedict XVI đã tiếp tục khuyến khích nghiên cứu phương pháp trị liệu này vào năm 2011, các liệu pháp dựa trên tế bào gốc trưởng thành đủ điều kiện là “bước tiến quan trọng trong y học” [64]. Cũng trong năm 2011, Vatican đã ký một thỏa thuận trị giá một triệu đô la với một công ty tế bào gốc Hoa Kỳ để tài trợ cho nghiên cứu và giáo dục về tế bào gốc trưởng thành [65].

Khả năng biệt hóa thành bất kỳ loại tế bào nào là con dao hai lưỡi của tế bào gốc phôi. Tiềm năng phân chia và biệt hóa không xác định có nghĩa là ngay cả một tế bào gốc phôi cũng làm “ô nhiễm” môi trường của các tế bào đã biệt hóa, nó sẽ trở thành một khối u – khối u, với thành phần mô hoặc cơ quan, đang cố gắng trở thành một “đứa trẻ” nhưng không thể. Trong các thí nghiệm với chuột, khi các nhà nghiên cứu đưa tế bào gốc phôi vào chuột để giúp chữa lành ung thư hoặc một số bệnh khác, chuột luôn phát triển các khối u lành tính. Kết quả là, nguy cơ phát sinh khối u của liệu pháp tế bào gốc phôi đã ức chế rất nhiều ứng dụng của nó. Ngoài ra, các chi phí liên quan đến việc chắc chắn không có tế bào gốc thực sự (có khả năng gây khối u) trong sản phẩm cuối cùng là rất cao. Đây là một trong những lý do mà công ty dược phẩm sinh học Geron đã từ bỏ nhiều thử nghiệm điều trị chấn thương tủy sống bằng cách sử dụng tế bào gốc phôi. Khi họ ngưng lại, các đồng nghiệp của tôi và tôi đã viết một bài báo cho rằng “The King is Dead, Long Live the King” [66], để mô tả lý do tại sao chúng tôi tin rằng dự án của Geron đã thất bại. Ngẫu nhiên, Stem Cells Incorporated gần đây cũng đã từ bỏ các thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc bào thai, vì vậy việc xuất hiện tất cả các quảng cáo thổi phồng cuối cùng cũng bị dừng lại, và thực tế là tế bào gốc trưởng thành là cách duy nhất để thực hiện tiếp tục con đường nghiên cứu này.

“Không có một thử nghiệm lâm sàng nào thành công trong việc sử dụng tế bào gốc phôi cho đến nay.”

Chưa kể, tế bào gốc phôi, một khi biệt hóa thành tế bào mô chuyên biệt mới, là kháng nguyên, có nghĩa là hệ thống miễn dịch nhận ra chúng là yếu tố ngoại lai và sẽ tấn công chúng. Thuốc ức chế miễn dịch phải được dùng cùng với việc điều trị bằng tế bào gốc phôi và có thể dẫn đến rất nhiều biến chứng. Vì tất cả những lý do này, đã không có một thử nghiệm lâm sàng nào thành công trong việc sử dụng tế bào gốc phôi cho đến nay.

Tôi quan tâm đến chuyện làm việc với các tế bào gốc trưởng thành vì chúng dễ thu nhận, có tiềm năng cao, không bị tranh cãi, và không giống như tế bào gốc phôi, việc sử dụng tế bào gốc sau sinh hoặc trưởng thành trong trạng thái ngây thơ, có nghĩa là chúng chưa được thao tác về mặt di truyền hoặc hóa học, chưa từng tạo ra các khối u thứ phát ở bệnh nhân. Các tế bào này cũng được đặc quyền miễn dịch, có nghĩa là hệ thống miễn dịch của người nhận không nhận ra chúng như là một tác nhân ngoại lai, khi chúng được đưa vào cơ thể. Ngoài ra, không giống như tế bào gốc phôi, các tế bào này không muốn trở thành những “đứa trẻ”! Thay vào đó, chức năng bình thường của chúng là hỗ trợ cân bằng nội môi (tình trạng khỏe mạnh) bằng cách đáp ứng, giảm viêm, và kích thích tái tạo mô theo nhu cầu của cơ thể.

Thuộc tính tốt nhất của tế bào gốc trưởng thành là khi chúng bắt đầu trở thành mô, từ nơi mà chúng định cư – còn được gọi là “niche”, chúng sẽ bắt đầu di chuyển vào loại mô đó – một quá trình được gọi là trưởng thành. Khi các tế bào đến một điểm trưởng thành nhất định, chúng sẽ mất đi “tính gốc”, và các phân tử bảo rằng “Chúng tôi không phải là bạn” bắt đầu xuất hiện trên bề mặt. Đáp lại, các tế bào được loại bỏ nhẹ nhàng khỏi cơ thể người nhận bởi hệ thống miễn dịch. Và không có sự hình thành khối u.

Bất kỳ tế bào gốc nào không thu nhận từ mô phôi hoặc mô thai đều được gọi là tế bào gốc trưởng thành. Tế bào gốc trưởng thành bao gồm những tế bào gốc được thu nhận từ máu cuống rốn và mô dây rốn được hiến tặng từ những đứa trẻ sinh ra khỏe mạnh – một trong những nguồn giàu tế bào gốc nhất. Tiềm năng của các tế bào này nhờ vào khả năng tăng sinh nhanh, và khả năng tiết ra một lượng lớn các phân tử có hoạt tính sinh học.

Các tế bào gốc thu nhận từ dây rốn của trẻ sơ sinh vẫn được coi là tế bào gốc trưởng thành để phân biệt rõ ràng giữa chúng và các tế bào được thu nhận từ phôi hoặc bào thai. Để làm rõ thêm, tôi cũng sẽ đề cập đến các tế bào gốc dây rốn như là tế bào gốc sau sinh.

Trong cơ thể, tế bào gốc trưởng thành là các tế bào chưa biệt hóa nằm trong các mô và các cơ quan cùng với các tế bào đã được biệt hóa. Tế bào đã biệt hóa là những tế bào đã trở nên chuyên biệt – không còn là tế bào gốc, chúng trở thành một loại tế bào chuyên biệt, chẳng hạn như xương, cơ hoặc tế bào máu. Tế bào gốc có thể tự tái tạo và trong những điều kiện nhất định, có thể biệt hóa thành các loại tế bào chuyên biệt. Khi tế bào gốc trưởng thành bắt đầu phân chia, nó tạo ra một tế bào chị em – giống hệt tế bào gốc và một tế bào tiền thân có thể biệt hóa thành bất kỳ loại tế bào nào khi cần thiết. Chủ yếu, tế bào gốc sửa chữa các mô tổn thương mà chúng tìm thấy được. Trở lại những năm 1950 khi các nhà khoa học bắt đầu nghiên cứu về tế bào gốc, họ tìm thấy hai loại tế bào gốc trong tủy xương. Loại thứ nhất được gọi là tế bào gốc tạo máu, tạo thành các thành phần khác nhau của máu. Loại thứ hai là tế bào gốc tủy xương (còn gọi là tế bào gốc trung mô) có thể sửa chữa xương, sụn, mô mỡ và hỗ trợ sự hình thành của mô liên kết sợi. Kể từ đó, các nhà nghiên cứu đã tìm thấy tế bào gốc ở nhiều cơ quan và mô khác bao gồm não, mạch máu, cơ xương, da, răng, tim, ruột và gan. Trên thực tế, các tế bào gốc được tìm thấy trong toàn bộ cơ thể. Chúng sống trong một khu vực cụ thể của mỗi mô, một nơi được gọi là “niche” tế bào gốc, chúng không hoạt động trong một thời gian dài cho đến khi bệnh tật hoặc chấn thương kích hoạt chúng để bắt đầu quá trình sửa chữa, tái tạo mô.

Các tế bào gốc trung mô (MSCs) tồn tại trong nhiều mô dưới dạng tế bào không hoạt động, được gọi là pericyte (peri có nghĩa là “xung quanh”, và cyte có nghĩa là “tế bào”). Pericyte bám chặt vào các mao mạch nhỏ nhất của mạch máu tồn tại khắp cơ thể ở phần cuối của động mạch. Khi cơ thể phát ra một tín hiệu chấn thương hoặc viêm, pericyte được điều động để giúp chữa lành các mô, tại thời điểm đó chúng trở nên có hoạt tính như MSCs.

Tế bào gốc trung mô là các tế bào gốc đa tiềm năng, có nghĩa là chúng có khả năng biệt hóa thành nhiều hơn một loại mô mới. Trong khi các tế bào đa năng có khả năng biệt hóa thành nhiều hơn một loại tế bào, chúng không bị nhầm lẫn với các tế bào gốc toàn năng (tế bào gốc phôi), cái mà có thể biệt hóa thành bất kỳ loại tế bào nào. Các tế bào gốc trung mô được coi là đa năng bởi vì, theo định nghĩa, chúng có thể biệt hóa thành ít nhất ba loại mô khác nhau, chẳng hạn như xương, sụn hoặc mỡ. Việc này đã được thực hiện ở tất cả các phòng thí nghiệm. Tuy nhiên, theo những phát hiện mới sau này, sự biệt hóa này hiếm khi xảy ra trong cơ thể, và ngay cả khi nó xảy ra, có rất ít tác dụng hữu ích cho tế bào.

Mặc dù được tìm thấy khắp cơ thể, nhưng chỉ có một số lượng nhỏ tế bào gốc trong mỗi mô. Khi tôi lần đầu tiên làm việc với tế bào gốc, các nghiên cứu trong thời gian đó cho thấy chúng có khả năng phân chia rất hạn chế. Suy nghĩ của tôi vào lúc đó là nếu chúng ta có thể thúc đẩy công nghệ mà chúng ta đã sử dụng trong nghiên cứu ung thư khiến các tế bào gốc tạo ra nhiều tế bào tiền thân hơn cho việc chuẩn bị vaccine tế bào tua, chúng ta có thể nuôi cấy tế bào gốc một cách tương tự và triển khai chúng để điều trị cho các bệnh nhân.

Ở Bahamas, chúng tôi đã cho bệnh nhân sử dụng một loại thuốc nhằm kích thích tủy xương phóng thích tế bào gốc tạo máu vào máu. Chúng tôi cho máu toàn phần đi qua thiết bị leukapheresis để thu nhận các tế bào bạch cầu và tế bào gốc, sau đó trả phần còn lại của máu cho bệnh nhân, một quá trình tương tự như lọc máu cho bệnh nhân bị bệnh thận. Sau đó, chúng tôi nuôi cấy tế bào gốc trong một hỗn hợp các hormone tăng trưởng kích thích sự phân chia tế bào.

Đây là một công việc rất thú vị để tham gia, điều gì đó đã đưa chúng tôi đến liệu pháp điều trị ung thư tiên tiến này, cùng với ba phương pháp điều trị khác nhau mà chúng tôi đã đi tiên phong. Chúng tôi đã có các tế bào tua trưởng thành, có khả năng tiêu hóa khối u và trình bày thông tin cho hệ thống miễn dịch để chúng có thể tấn công tế bào ung thư. Chúng tôi cũng đã phát triển một chiết xuất từ một loại cây thuộc họ bìm bìm, có khả năng làm suy yếu cấu trúc khối u bằng cách ngăn chặn sự phát triển của tế bào máu mới có vai trò quan trọng trong quá trình tăng sinh của tế bào khối u. Bây giờ, với đội quân tế bào gốc có thể phóng thích vào máu, chúng tôi có những “người lính” đã sẵn sàng và có thể bắt đầu sửa chữa mô.

Bắt đầu với tế bào gốc và tăng sinh chúng trong phòng thí nghiệm, chuyển chúng thành bạch cầu đơn nhân và sau đó là các tế bào tua, chúng tôi có thể tạo ra các vaccine mạnh hơn những gì chúng tôi đã sản xuất tại phòng khám ở Arizona. Chúng tôi đã điều trị thành công một số bệnh nhân bị u ác tính giai đoạn IV, họ không còn bị ung thư cho đến thời điểm này nhờ vào vaccine chúng tôi đã phát triển cùng với tế bào gốc của chính họ. Phòng khám cũng đạt được thành công tuyệt vời với ung thư trung biểu mô – một căn bệnh ung thư do phơi nhiễm amiang, hiện tại không có cách điều trị hiệu quả. Có nhiều bệnh nhân ung thư trung biểu mô còn sống và được điều trị tốt tại trung tâm của chúng tôi ở Bahamas hơn là bất kỳ trung tâm điều trị nào khác trên thế giới.

***

Những tiến bộ trong nuôi cấy tế bào gốc và chuyển đổi bạch cầu đơn nhân thành tế bào tua của chúng tôi bắt đầu lan rộng khắp cộng đồng y tế. Một bác sĩ đến phòng thí nghiệm hỏi chúng tôi xem liệu chúng tôi có thể nuôi cấy tế bào gốc tạo máu CD34+ từ dây rốn hay không. Vị bác sĩ này hy vọng rằng nếu chúng tôi có thể nuôi cấy đủ số lượng tế bào CD34+, ông sẽ có thể sử dụng chúng để chữa trị cho một cậu bé bị bại não nặng. Bại não là hậu quả của một chấn thương não, thường là trước khi sinh, ảnh hưởng đến trương lực cơ, khả năng vận động và làm chậm sự phát triển tổng thể. Những người mắc bệnh bại não có các triệu chứng khác như khiếm khuyết về trí tuệ, các vấn đề về thị lực và thính lực, hoặc co giật. Những người bị bại não thường bị thiếu oxy khi sinh và kết quả là làm giảm lượng máu đến não vào thời gian quan trọng của quá trình phát triển. Người ta hy vọng rằng các tế bào CD34+ vốn có khả năng tái tạo mạch máu mạnh, có nghĩa là tạo ra mạch máu mới di chuyển đến nơi có oxy thấp, hoặc các vùng não bị tổn thương, giúp làm tăng lưu lượng máu đến các vùng bị tổn thương và giúp chúng “bắt kịp” sự phát triển của những phần khác trong não bộ.

Rất nhiều lý do đằng sau đã được chứng minh bởi tiến sĩ Paul Sanberg và các đồng nghiệp của ông tại Đại học South Florida. Họ đã thực hiện công việc tiên phong bằng cách sử dụng tế bào dây rốn để điều trị suy tim và đột quỵ ở chuột. Ông ấy là anh hùng của tôi, thực ra, vì những thí nghiệm của ông ấy, trong đó ông tạo ra mô hình chuột bị suy tim và sau đó đưa vào một quần thể tế bào gốc [67]. Đoán xem cái gì đã xảy ra? Trái tim của những con chuột nhận tế bào gốc trở nên tốt hơn. Sẹo trên trái tim của chúng chỉ bằng 1/3 so với số chuột không được điều trị. Ông đã làm điều tương tự với những con chuột bị đột quỵ [68]. Ông gây đột quỵ ở chuột và đưa vào một nhóm tế bào gốc: bộ não của chúng tốt hơn nhiều khi so sánh với những con chuột không được nhận tế bào gốc.

Chúng tôi đã cải thiện công nghệ để sản xuất những tế bào này. Chúng tôi đã có một bác sĩ và một gia đình sẵn sàng thử nghiệm một phương pháp trị liệu mới trên người. Chúng tôi nuôi cấy tế bào dây rốn trong phòng thí nghiệm, và chuyển giao cho bác sĩ để tiêm chúng vào cậu bé bị bại não ba tuổi, bị mù, điếc, câm, và di chuyển bằng xe lăn. Sau đó, chúng tôi chờ đợi.

Ba tháng sau khi nhận tế bào gốc, cha của cậu bé nhận thấy đôi mắt của con trai mình dõi theo quả bóng mà anh trai của cậu bé đang nảy lên. Đột nhiên cậu bé có thể thấy! Không có gì bất thường với đôi mắt của cậu bé. Sự mù lòa của cậu bé là do tổn thương vỏ não. Thêm một vài lần điều trị nữa, cậu bé bắt đầu có thể nghe và nói chuyện, và cuối cùng có thể đi bộ với sự trợ giúp của khung tập đi. Cha mẹ cậu bé hạnh phúc ngây ngất.

Những gì tôi tin đã xảy ra với các tế bào nuôi cấy, chúng di chuyển trong máu đến vùng bị tổn thương, định vị tại vị trí chấn thương. Khi đó, tế bào gốc sẽ kích thích sự hình thành các mạch máu mới và tăng tiết các yếu tố dinh dưỡng hoặc các phân tử hoạt tính sinh học kích thích sự phát triển tế bào mới. Bởi vì cậu bé còn quá trẻ và cơ thể rất nhạy, khi máu bắt đầu chảy đến những khu vực này, nó bắt đầu phát triển thần kinh và kích thích phát triển theo con đường bình thường, sửa chữa một số chức năng đã bị tổn thương bởi chứng bại não.

Việc điều trị cho bệnh nhân này đã mở ra một phạm vi chữa bệnh hoàn toàn mới cho chúng tôi. Khái niệm rằng các tế bào gốc cuống rốn nuôi cấy có thể được sử dụng để tái sinh mô bị hư hỏng đã trở nên hoàn toàn khả thi – một sự hứa hẹn sử dụng tế bào gốc sau sinh để điều trị các bệnh mãn tính – ngay cả khi việc chữa trị chắc chắn là hàng thập kỷ. Thậm chí thú vị hơn, công việc ban đầu của chúng tôi là chỉ ra rằng các tế bào gốc cuống rốn không gặp khó khăn gì trong thao tác thu nhận (như tế bào tủy xương) và không kích thích bất kỳ tác dụng phụ nào (như trong quá trình điều trị với tế bào gốc phôi). Có rất nhiều bằng chứng liên quan đến khả năng sửa chữa của tế bào gốc cuống rốn và việc cấy ghép chúng mà không có bất kỳ tác động tiêu cực nào.

***

Khi một bác sĩ điều trị bệnh nhân ung thư bằng hóa trị, việc điều trị cũng phá hủy tủy xương của bệnh nhân, và do đó làm suy giảm khả năng tạo ra các tế bào máu mới. Để bù đắp cho điều này, các bác sĩ thường thực hiện ghép tủy xương. Các tế bào hiến tặng phải phù hợp tuyệt đối, nếu không cơ thể sẽ từ chối chúng. Khi cơ thể nhận ra các tế bào tủy xương mới là yếu tố ngoại lai, hệ miễn dịch sẽ tấn công chúng. Hiện tượng này được gọi là phản ứng ghép chống chủ và sẽ dẫn đến sự phá hủy ngay lập tức các tế bào được cấy ghép, khiến chúng không hiệu quả. Một cách nghiêm trọng hơn và đôi khi gây tử vong, biến chứng của việc cấy ghép tủy xương là việc các tế bào được cấy ghép vào tủy xương của người nhận hỗ trợ tế bào gốc tủy xương bị phá hủy bởi hóa trị và/hoặc xạ trị. Với một ngăn tế bào T trống, tủy xương của người hiến tặng sẽ bắt đầu sản xuất các tế bào T, cái mà nhận ra các mô của người nhận là yếu tố ngoại lai và bắt đầu tấn công chúng. Đây là lý do tại sao việc phù hợp trong cấy ghép là rất quan trọng và người nhận phải sử dụng phương pháp điều trị ức chế miễn dịch suốt đời để giảm khả năng mắc bệnh.

Máu cuống rốn, không giống như tủy xương, chúng có đặc quyền miễn dịch. Các tế bào gốc có nguồn gốc từ máu cuống rốn chưa trưởng thành miễn dịch nên chúng không bị tấn công bởi hệ miễn dịch của người nhận. Điều này có nghĩa là chúng ta có thể điều trị bệnh nhân với các tế bào máu cuống rốn mà không quá tốn kém, phù hợp với người nhận kịp thời và không cần sử dụng các loại thuốc ức chế miễn dịch có khả năng gây hại. Vào năm 2010, đồng nghiệp của tôi, Tom Ichim và tôi đã viết một chương sách về đặc quyền miễn dịch của tế bào gốc cuống rốn [69].

Tế bào gốc cuống rốn có thể hoạt động giống như tủy xương ở chỗ chúng có thể tái tạo lại tủy xương của bệnh nhân cần tủy xương mới vì hóa trị và/hoặc xạ trị. Trên thực tế, FDA Hoa Kỳ phân loại máu cuống rốn và các tế bào gốc có trong đó theo một số quy định. Không giống như tế bào gốc tủy xương, tế bào gốc cuống rốn được cấy ghép để tái tạo tủy xương có nguy cơ thấp hơn nhiều đối với bệnh nhân trong việc phát triển hiện tượng ghép chống chủ do chúng chưa trưởng thành. Máu cuống rốn đang được sử dụng ngày càng nhiều trong cấy ghép tủy xương vì những lợi thế này so với tủy xương.

Tôi cho rằng sự phấn khích của tôi về những thành công đã đạt được với phương pháp điều trị mới này đã vượt qua bản tính phán đoán kỹ lưỡng của mình. Khi một phóng viên của tờ báo địa phương, tờ The Bahama Journal, liên lạc với giám đốc y khoa của chúng tôi, bác sĩ John Clement, về việc viết một bài báo về công trình của chúng tôi, tôi không nghĩ đến lần thứ hai về yêu cầu này.

Tôi nhớ mãi hình ảnh một phóng viên khá trẻ với một chiếc micro Channel 7 rời khỏi văn phòng của bác sĩ Clement với một nụ cười tươi tắn. Cô ấy đang cười rạng rỡ. Tôi hỏi bác sĩ Clement có chuyện gì thế. Ông cho biết phóng viên tin tức này sẽ làm một bản tin về tế bào gốc và cách chúng tôi giúp đỡ rất nhiều người không có lựa chọn điều trị tốt hơn.

Dòng tiêu đề trang đầu tiên của tờ báo ngày hôm sau đã viết “Những bí mật điều trị đã được phơi bày”. Toàn bộ trang đầu được dành cho phòng khám của chúng tôi và các chủ đề về tế bào gốc phôi thai, mặc dù chúng tôi đang sử dụng các tế bào gốc cuống rốn (không phải từ phôi thai) được hiến tặng từ những đứa trẻ sinh khỏe mạnh. Bài báo đã thảo luận làm sao có thể nghiên cứu tế bào gốc phôi khi đã bị cấm ở Hoa Kỳ. Trang 17 nói về một vấn đề thực tế là chúng tôi không sử dụng tế bào gốc phôi thai. Ấn bản này đã lợi dụng những hiểu lầm phổ biến mà mọi người thường nghĩ về nghiên cứu tế bào gốc. Đây là bài viết đầu tiên trong số 14 bài viết về chúng tôi, không có bài viết nào đúng cả.

Các “trận tuyết lở” tin tức không chính xác về nghiên cứu của chúng tôi đã tạo ra một tác động lớn ở Bahamas. Một tháng sau, vào tháng 7 năm 2004, chúng tôi nhận được một lá thư từ Bộ trưởng Y tế Bahamas cấm chúng tôi trị liệu bằng cách sử dụng tế bào gốc.

Sau khi nhìn thấy những lợi ích của tế bào gốc, tôi không thể bỏ cuộc. Tôi biết tiềm năng của phương pháp điều trị này và sẽ không để một chính phủ với hàng loạt thông tin gây nhầm lẫn ngăn cản tôi tiến triển với những gì tôi biết là nghiên cứu tiên tiến, có thể giúp chữa trị các bệnh mãn tính nghiêm trọng. Tôi lên máy bay để tìm một nơi khác mà chúng tôi có thể điều trị hợp pháp cho bệnh nhân bằng tế bào gốc. Sau khi đánh giá cẩn thận sáu lựa chọn, tôi quyết định rằng chúng tôi sẽ chuyển phòng khám của mình đến Costa Rica.

Tôi quyết định chọn Costa Rica vì một vài lý do. Đây là điểm đến du lịch nổi tiếng với 20 chuyến bay trực tiếp mỗi ngày từ Hoa Kỳ và Canada. Ở đây có một tầng lớp trung lưu phát triển mạnh và một quần thể dân số trí thức cao. Tôi đã nhận được tư vấn pháp lý rằng các phương pháp điều trị có thể được thực hiện ở đó với sự đồng ý giữa bác sĩ và bệnh nhân, miễn là các phương pháp điều trị không phải là một phần của thử nghiệm lâm sàng. Tôi cũng có kinh nghiệm làm việc này trước đó. Tôi đã ở Costa Rica vào năm 1998 và 1999 để thực hiện việc điều trị với các tế bào tua, làm việc với bác sĩ Fabio Solano, người đã đồng ý trở thành giám đốc y khoa của Viện Tế bào gốc mới của chúng tôi. Vì vậy, trong năm 2004 và 2005, tôi đã đi đến Costa Rica 10 ngày mỗi tháng để xây dựng phòng thí nghiệm và phòng khám.