Chương 1Cơ hội cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ

Tôi và George Benton là bạn cùng lớp thời tiểu học ở Wichita, Kansas, nhưng chúng tôi đã không thật sự gần gũi cho đến khi chúng tôi trở thành những người cha. Chloe bé bỏng của tôi được sinh ra trước Ryan của Benton một tuần. Chúng tôi sống trong cùng một khu phố. Hai gia đình đã dành rất nhiều thời gian bên nhau, Chloe và Ryan nhanh chóng trở thành đôi bạn thân thiết. Khoảng ba tuổi, sự phát triển của Ryan chậm hơn Chloe rất nhiều. Chúng tôi nhận thấy thằng bé gặp vấn đề trong việc đứng dậy. Nó không đứng phốc dậy như những đứa trẻ khác. Đối với Ryan, việc đứng dậy rất khó khăn, nó chống tay vào đầu gối và đứng lên một cách chậm chạp. Nó không thể leo lên cầu thang mà phải bước từng bước một.

Ban đầu, chúng tôi cho rằng Ryan vụng về hơn những đứa trẻ khác, hoặc nó là một đứa trẻ không năng động. Nhưng một người bạn của nhà Benton – một chuyên gia về chấn thương chỉnh hình cho chúng tôi biết Ryan có những dấu hiệu điển hình của căn bệnh loạn dưỡng cơ. Khi chẩn đoán này được xác nhận, chúng tôi rụng rời, không thể tin đó là sự thật. Theo như chẩn đoán, Ryan chỉ có thể sống tối đa đến năm 20 tuổi. Tôi không thể tưởng tượng được, tôi đã yêu thương và đặt hy vọng vào Chloe bao nhiêu thì đối với Benton, Ryan cũng vậy. Nhưng tất cả đã được dự báo sẽ chấm dứt vào cái tuổi đẹp nhất cuộc đời của thằng bé.

Hiện nay chưa có phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ, và Ryan mắc phải chứng loạn dưỡng cơ Duchenne – thể tồi tệ nhất của căn bệnh này. Bệnh nhân Duchenne không sản xuất đủ dystrophin – một loại protein giúp duy trì tính toàn vẹn của cơ bắp. Không có protein này, cơ xương bị gãy, sau đó các mô và cơ khác dần dần chết đi theo thời gian. Cơ thể Ryan cuối cùng sẽ tự “sụp đổ”. Điều này “bóp nát” trái tim của những người đã chứng kiến Ryan lớn lên, đầy tình yêu cuộc sống, nhưng có lẽ sẽ không thể đi lại vào năm 12 tuổi và ra đi vĩnh viễn ở lứa tuổi đôi mươi. Tất cả những gì chúng tôi có thể nghĩ đến là có ai có thể giúp Ryan không? Mặc dù tôi đã không nhận ra điều này vào thời điểm đó, nhưng một ý tưởng đã lóe lên trong đầu tôi và ngày càng trở thành một niềm tin mãnh liệt trong việc trả lời những câu hỏi hóc búa nhất của y học.

Gia đình Benton đã đối đầu với thảm kịch này một cách dũng cảm. Họ tham gia Hiệp hội Loạn dưỡng cơ (MDA) và Ryan còn được chọn làm ảnh poster. Gia đình Ryan đã đi khắp các tiểu bang, kêu gọi sự hỗ trợ của các tổ chức thiện nguyện để thực hiện tất cả những phương pháp trị liệu mà họ cho rằng còn có thể giúp thằng bé. Ở nhà, gia đình Benton cố gắng mang đến cho thằng bé một cuộc sống bình thường nhất có thể. Thằng bé đã từng tham gia hướng đạo sinh, và họ thậm chí còn đăng ký cho thằng bé tham gia đội bóng. Thằng bé đánh trái bóng đi và đồng đội của nó sẽ chạy theo đường bóng ấy. Bạn bè Ryan là những công dân bé nhỏ mang lại cho chúng ta niềm tin vào tương lai: tốt bụng, giỏi giang, vui vẻ, hòa đồng và là những người bạn thực sự của Ryan trong những năm tháng ngắn ngủi mà thằng bé có.

Ryan là một cậu bé dũng cảm và giỏi che giấu tình trạng sức khỏe của mình. Thậm chí cho đến khi thằng bé lên 7, nó vẫn nghĩ nó bình thường như những bạn bè đồng trang lứa. Nhưng cũng vào thời điểm đó, căn bệnh đã không thể che giấu được nữa và những triệu chứng đã bắt đầu trở nên rõ rệt. Vào một ngày nọ, Chloe vô tình đẩy ngã Ryan khi chơi bóng rổ và thằng bé không thể đứng dậy. Tôi vẫn nhớ như in khuôn mặt ngỡ ngàng của con bé.

Khi lên 8, Ryan đã phải mang nạng. Những đứa trẻ bị chứng Duchenne thường có xu hướng đi trên đầu ngón chân để có thể giữ cân bằng tốt hơn, nhưng cũng chính điều đó sẽ làm rút ngắn các bó cơ ở mắt cá chân của chúng. Nhiệm vụ của gia đình Benton là cố gắng giúp Ryan có thể đi lại lâu nhất có thể. Thằng bé than phiền về việc không thoải mái khi phải mang nạng cả lúc ngủ. Họ thường thấy thằng bé gỡ nó ra khi ngủ. Tất cả các bài tập (bơi lội, vật lý trị liệu, chạy bộ bằng máy,…) đã không thể trì hoãn những gì sẽ xảy ra như đã được dự đoán trước đó. Vào thời điểm Ryan và Chloe được 13 tuổi, khi gia đình tôi chuyển đến Arizona, Ryan đã phải ngồi xe lăn. Sau lần ghé thăm thằng bé gần đây nhất, tôi tự hỏi tình trạng của nó sẽ còn tồi tệ hơn thế nào nữa trong lần gặp sắp tới.

***

Trong những chuyến công tác nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc trưởng thành gần đây, hình ảnh Ryan luôn xuất hiện trong tâm trí tôi. Khi tôi hạnh phúc với một Chloe xinh đẹp, trẻ trung, yêu đời, tôi nghĩ đến gia đình Benton và cuộc sống của họ cùng với Ryan đã thay đổi như thế nào. Sau khi chúng tôi rời Wichita, George và vợ anh ấy, Sandra, đã ly hôn và cũng đã tái hôn. Tôi giữ liên lạc với George. Mỗi khi biết được bất kỳ tiến bộ nào trong nghiên cứu điều trị chứng loạn dưỡng cơ, tôi đều cho anh ấy biết. Khi tôi trở lại Wichita, chúng tôi gặp nhau và chắc chắn chúng tôi đều nói về tình trạng của Ryan – nó đã xấu đến mức độ nào. Ryan nói: “Bố, con nhớ là mẹ đã nói với con rằng sẽ có phương pháp điều trị”, nhắc lại những gì mà bác sĩ đã nói với cha mình trong lần chẩn đoán đầu tiên.

“Bạn có thể làm gì để trả lời câu hỏi này không?”, George khẩn khoản hỏi tôi.

Câu trả lời đã không có cho đến khi tôi sống ở Costa Rica và đã thành lập một phòng thí nghiệm y khoa cùng một phòng khám điều trị cho bệnh nhân bằng tế bào gốc, một ý tưởng đã được nung nấu trong đầu tôi từ rất lâu. Đồng nghiệp của tôi tại Viện Tế bào gốc, Fabio Solano, cho biết ông muốn điều trị cho những bệnh nhân bị loạn dưỡng cơ ở Ireland.

Bệnh nhân người Ireland của chúng tôi mắc phải chứng loạn dưỡng cơ ít trầm trọng hơn – loạn dưỡng cơ Becker, không xuất hiện cho đến giai đoạn cuối của cuộc đời. Với thể Becker, cơ thể có thể sản xuất ra một ít dystrophin nhưng không đủ. Những dữ liệu từ nghiên cứu khoa học của chúng tôi và các đồng nghiệp khác trên toàn thế giới cho thấy khi tiêm tế bào gốc trưởng thành vào bắp cơ, nó sẽ trở thành một phần của bắp cơ và tồn tại ở đó một thời gian. Không ai có thể dự đoán được thời gian chính xác mà các tế bào gốc này có thể tồn tại, nhưng ít nhất sau một tháng, các tế bào ấy vẫn còn tồn tại. Giả thuyết của chúng tôi là nếu tế bào thu nhận từ người khỏe mạnh, chúng có thể sản xuất dystrophin, dù là một ít cũng rất hữu ích.

Tôi đã đọc được một trường hợp ở bệnh nhi mắc phải chứng Duchenne khi 14 tuổi. Lúc còn nhỏ, cậu bé đã được cấy ghép tủy xương để điều trị một căn bệnh khác, do đó hệ thống miễn dịch và hệ thống tạo máu của cậu về cơ bản là của một người khác. Tế bào từ tủy xương đã tuần hoàn khắp cơ thể và “gieo” những tế bào khác giúp cậu chống chọi với sự khởi phát của Duchenne. Đây được cho là trường hợp mắc Duchenne nhẹ nhất mà các bác sĩ đã từng gặp từ trước đến nay. Tôi cho rằng một số tế bào từ tủy xương đã sản xuất ra dystrophin tăng cường cho cơ bắp. Sau khi xem xét cẩn thận cơ hội cho bệnh nhân người Ireland, chúng tôi quyết định tiếp tục điều trị.

Khi tôi và tiến sĩ Solano xem xét các tài liệu và trao đổi về các trường hợp Becker, tôi đã nghĩ đến Ryan. Có lẽ chúng tôi có thể làm gì đó cho thằng bé với tế bào gốc trưởng thành. Việc điều trị nếu tiến triển tốt ở bệnh nhân người Ireland, có lẽ Benton sẽ sẵn sàng để có một cơ hội điều trị cho Ryan.

Khi bệnh nhân người Ireland bước vào phòng khám, anh ấy làm tôi nhớ đến hình ảnh của Gollum J. R. R., một nhân vật hư cấu sống dưới lòng đất của Tolkien, cúi mình nhiều năm để tìm kiếm chiếc nhẫn vàng quý giá mà anh ta thèm muốn. Bệnh nhân của chúng tôi chỉ mới 30 tuổi, nhưng anh đã phải cúi gập người xuống và nhờ sự hỗ trợ của một cây gậy 4 chân để đi lại. Tiến sĩ Solano và tôi quyết định tập trung điều trị cho các bó cơ chính của anh ấy bởi vì anh hầu như không thể đứng thẳng được nữa. Để điều trị một cách hiệu quả cho bệnh nhân này, bác sĩ Solano đã tiêm 35 vial tế bào vào các bắp cơ của anh ấy, mặc dù anh ấy chỉ cần một liều điều trị thấp hơn. Tôi nói với Fabio: “Chúng ta sẽ không phải nghĩ đến chi phí trong một vài năm nữa”. Đây là giai đoạn đầu trong việc điều trị của chúng tôi, khi mà việc sản xuất ra một vial tế bào gốc phải tiêu tốn đến hàng ngàn đô la. Tôi rất biết ơn những tiến bộ kỹ thuật đã giúp giảm chi phí đi rất nhiều.

Vài tháng sau, bệnh nhân người Ireland đã có thể đứng thẳng, bước vào phòng khám và nói với một tông giọng dõng dạc: “Tôi muốn được gặp bác sĩ Solano”. Không gì có thể hạnh phúc hơn, và tôi nghĩ ngay đến Ryan, đây có thể là một tin tốt lành cho thằng bé.

***

Lúc đầu, tôi không biết phải làm sao để đề xuất với Benton về việc thử nghiệm phương pháp điều trị độc đáo này. Tôi không muốn anh ấy nghĩ rằng tôi đang ép buộc anh ấy và cố gắng lợi dụng tình bạn để có được doanh thu cho phòng khám. Tôi thực sự tin rằng điều này có thể giúp Ryan. Một người bạn tốt của chúng tôi đã trao đổi với gia đình Benton về việc này và cho biết George rất sẵn sàng.

Vào thời điểm đó, Ryan đã 22 tuổi. Chứng loạn dưỡng cơ của thằng bé ngày càng tồi tệ như những gì đã được dự đoán và cơ thể Ryan dường như đã “sụp đổ” hoàn toàn. Thằng bé cần sử dụng các thanh kim loại để hỗ trợ cột sống và giúp trọng lượng cơ thể không “đè bẹp” các cơ quan nội tạng. Họ đã làm một con dốc trước nhà để Ryan có thể tự ra vào bằng xe lăn, nhưng khi đi xuống dốc quá nhanh, đầu của thằng bé thường bị đập vào ngực. Ryan phải đợi cho đến khi có ai đó đến giúp. Việc đáng lo ngại nhất của George và Sandra là tình trạng nhiễm trùng phổi của Ryan. Thằng bé bị viêm phế quản 4 lần một năm, lần nào cũng chuyển thành viêm phổi và phải nhập viện. Tại thời điểm đó, Ryan chỉ nặng 70 pound^(***). Và đáng buồn thay, cha mẹ thằng bé cũng biết rằng sau một vài tháng nữa họ sẽ không còn Ryan nữa.

^(***) Khoảng 31,75 kg.

Vào lần đến Wichita kế tiếp, tôi đã gặp George, Sandra và chồng cô ấy, Curt, để thảo luận về việc điều trị. Sandra rất quan tâm đến việc sử dụng tế bào gốc từ người hiến tặng để điều trị cho Ryan. Nhưng làm sao để có những tế bào đó? Tôi nói với cô ấy rằng chúng tôi sẽ sử dụng tế bào gốc từ dây rốn người hiến tặng đã được kiểm tra nghiêm ngặt, nhưng cô ấy vẫn cảm thấy không an tâm. Các nhà nghiên cứu cũng có mối lo lắng tương tự như cô ấy – việc tiêm tế bào của người khác chắc chắn sẽ gây ra hiện tượng thải loại miễn dịch. Nhưng với các tế bào thu nhận từ cuống rốn – một loại tế bào chưa trưởng thành và hệ thống miễn dịch sẽ không từ chối nó – điều này về cơ bản là không đúng. Sau khi bàn bạc chi tiết, chúng tôi quyết định sử dụng tế bào gốc từ máu kinh nguyệt của chị gái Ryan, Lauren. Từ đó, chúng tôi đã nuôi cấy được 200 triệu tế bào. Ba tháng sau, George, Ryan cùng người bạn thân nhất của thằng bé, Clint đã đến Costa Rica cho lần điều trị đầu tiên.

Khi chụp hình X-quang cho Ryan, tôi thật sự hoảng hốt vì tình trạng rất xấu của thằng bé. Khung cơ xương của Ryan hầu như không còn sợi cơ nào. George và Clint chuyển Ryan lên giường bệnh.

Chúng tôi đã tiêm tế bào vào các vị trí khác nhau và với một liều cao ở vùng cổ. Bác sĩ Solano biết rằng chúng tôi phải tiến hành thật chậm vì các mũi tiêm sẽ rất đau. Khi bác sĩ Solano đưa kim vào, ông ấy tách các sợi cơ ra. Ryan không có nhiều sợi cơ, vì vậy việc điều trị bị giới hạn bởi khả năng chịu đau của thằng bé. Mỗi ngày, chúng tôi đều chụp 10 tấm hình X-quang cho đến khi cả 35 vial đã được tiêm vào bắp cơ của thằng bé. Sau đó, Ryan trở về Wichita và chúng tôi chỉ còn biết chờ đợi. Tôi đã bảo với họ rằng có thể cần hai tuần cho đến một tháng để ghi nhận sự thay đổi của Ryan.

Tôi kiểm tra email hằng ngày, chờ đợi thông tin từ George. Ba tuần sau khi điều trị, anh ta cho biết Ryan đã có thể ra hồ bơi tập vật lý trị liệu và thật bất ngờ, thằng bé đã có thể tự ngồi dậy. Một tuần sau, huấn luyện viên vật lý trị liệu cố tình đẩy Ryan và thằng bé đã có thể chống cự lại được. George cố gắng đẩy mạnh đầu thằng bé từ phía sau, và anh ta đã không thể làm nó nhúc nhích. Ryan đột nhiên có được sức mạnh ở cổ, loại sức mạnh mà thằng bé đã mất đi từ nhiều năm trước. Và Ryan bắt đầu tăng cân.

Tôi biết những điều này sẽ không kéo dài. Chúng tôi đã điều trị cho những bệnh nhân bị bệnh thoái hóa di truyền và mãn tính, và những tín hiệu tốt này chỉ là tạm thời. Số lượng tế bào gốc có hoạt tính có thể bị giảm dần. Sau một vài tháng, các tế bào này dễ bị hệ thống miễn dịch nhận biết và bị thải loại. Điều này làm cho việc xác định số lượng tế bào gốc có thể tồn tại và tiếp tục sản xuất dystropin trở nên rất khó khăn. Tuy nhiên, trong trường hợp của Ryan, hiện tượng này giảm thiểu đáng kể. Thằng bé đã có thể hy vọng về tình trạng bệnh tật của mình: “Chân cháu đã có thể cử động được nhiều, điều mà đã rất lâu rồi cháu không thể thực hiện. Cháu đã làm được, cháu chưa bao giờ cảm nhận được điều này trước đây. Tất cả những gì cháu biết chỉ là nỗi tuyệt vọng”.

Ryan đã được điều trị sáu lần (một lần tiếp theo ở Costa Rica, và những lần còn lại ở Panama), mỗi lần thằng bé đều tốt hơn một chút, tuy nhiên cũng có sự thải loại một ít. Sức khỏe tổng thể, sức chịu đựng, sức mạnh thể chất và khả năng hô hấp đã được cải thiện từ từ nhưng cũng có lúc bị suy giảm. Sau bốn lần điều trị bằng cách tiêm trực tiếp vào bắp cơ, tôi biết được một nghiên cứu cho thấy phương pháp tiêm tĩnh mạch tế bào gốc không có sự đàn áp miễn dịch là khả thi và hiệu quả trong mô hình động vật bị Duchenne [1]. Tôi tiến hành tiêm tĩnh mạch tế bào gốc cho thằng bé cho hai lần điều trị còn lại ở Panama. Hiệu quả của việc tiêm tĩnh mạch tế bào gốc là quá rõ ràng. Ryan nói: “Wow, những điều chú làm cho cháu vào thời điểm này là sự cải thiện tột bậc so với những phương pháp điều trị trước đây”.

Việc phải đến Trung Mỹ điều trị gây ra cho Ryan không ít khó khăn, nhưng với những tiến triển mà thằng bé có được thì nỗ lực này là hoàn toàn xứng đáng. Từ việc điều trị ban đầu bằng tế bào gốc của chị gái mình, với sự đồng ý của cha mẹ Ryan, chúng tôi tăng cường phác đồ điều trị cho thằng bé bằng cả tế bào gốc thu nhận từ cuống rốn người hiến tặng và sử dụng cả hai phương pháp tiêm cơ và tiêm tĩnh mạch. Các tế bào trẻ hơn của cuống rốn có hoạt tính tốt hơn, do đó sự tồn tại và khả năng điều trị của chúng hiệu quả hơn. Kể từ lần điều trị đầu tiên vào năm 2008, sức khỏe của Ryan ngày càng cải thiện. Thằng bé đã tăng được hơn 20 pound^(****) và không còn bị viêm phổi nữa. George nói: “Đó là một phép màu. Lần đầu tiên kể từ khi thằng bé lên ba, chúng tôi đã có quyền hy vọng”. Ryan là người lạc quan nhất nhưng nó cũng rất thực tế.

^(****) Khoảng 9 kg.

Sự suy giảm trung bình của bệnh nhân DMD so với Ryan.

Với những khó khăn trong việc di chuyển đến Panama để điều trị, vào năm 2014, chúng tôi đã đề xuất và được sự chấp thuận của FDA về việc áp dụng phương pháp điều trị mới. Điều này cho phép Ryan có thể được điều trị ngay tại quê hương của mình với bác sĩ của thằng bé, bác sĩ Maurice Van Strickland với tế bào gốc được cung cấp từ Panama. Ông được phép điều trị mỗi 6 tháng, nhưng từ tháng Một năm 2016, ông đã được điều trị mỗi 4 tháng nhằm cố gắng không để cho xảy ra bất kỳ sự suy giảm nào ở thằng bé. Ryan là bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne đầu tiên được chấp thuận điều trị theo phương pháp này trong phạm vi nước Mỹ.

Trị liệu tế bào gốc đối với Hội chứng Loạn dưỡng cơ Duchenne

Hội chứng Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một rối loạn thoái hóa cơ bắp, trong đó các bắp cơ ngày càng yếu đi. Một bất thường mang tính di truyền đã gây ra vấn đề trong việc sản xuất dystrophin, một loại protein chịu trách nhiệm duy trì sức mạnh của các mô cơ [2]. Khi các tế bào cơ (myofiber) bắt đầu chết đi và không được tái tạo, mô xơ và mô liên kết sẽ được hình thành ở các vị trí này [3]. Điều này gây ra hiện tượng mất mát cơ dẫn đến tê liệt và cuối cùng là tử vong do suy tim hoặc phổi.

Việc sử dụng các tác nhân dược lý để điều trị DMD hoàn toàn không có tác dụng trong lâm sàng [4]. Chỉ có thể sử dụng corticosteroid để trì hoãn sự tiến triển của bệnh [5] nhưng nó cũng đi kèm với nhiều tác dụng phu ̣[6]. Có thể sử dụng phương pháp chỉnh sửa gien để phục hồi khả năng sản xuất dystrophin của tế bào, nhưng nó vẫn đang được nghiên cứu [7].

Ryan vừa tổ chức sinh nhật lần thứ 30 của mình, một sự kiện hiếm hoi đối với các bệnh nhân Duchenne. Ryan đã trả lời tôi khi tôi hỏi rằng lúc này nó cảm thấy thế nào: “Cháu còn gì để phàn nàn nữa đâu. Từ nhỏ đến giờ, cháu luôn tự hỏi nếu không có cách chữa trị, vậy thì còn cái gì có thể ngăn cản sự tồi tệ này lại không? Chiến đấu với hội chứng loạn dưỡng cơ là đã đủ khó khăn rồi, nhưng nếu biết trước rằng nó ngày càng tồi tệ hơn thì thật đáng buồn. Cháu đã đến dự đám tang của những đứa bé ở trại hè MD^(*****) trong suốt năm đầu tiên của quá trình điều trị. Cháu đã không từ chối điều trị. Cháu muốn nhiều hơn và sẽ luôn cố gắng, nhưng cháu không thể tưởng tượng được cháu sẽ ra sao nếu như chú không điều trị cho cháu”.

^(*****) MD (Muscular Dystrophy): Hội chứng Loạn dưỡng cơ.

Liệu pháp tế bào tập trung vào việc hỗ trợ quá trình tái tạo của các tế bào cơ. Thuộc tính tái tạo và kháng viêm của tế bào gốc trung mô (MSCs) [8, 9, 10] làm cho chúng trở thành một lựa chọn điều trị khả thi cho DMD. Ngoài ra, MSCs có khả năng điều hòa miễn dịch qua các chất tiết giúp tích hợp vào mô bị tổn thương và hỗ trợ quá trình tái tạo [11, 12]. Trị liệu MSCs đã được thực hiện trên động vật, chẳng hạn như chó Golden Retriever với chứng loạn dưỡng cơ Golden Retriever (GRMD) – một chứng bệnh tương đồng đáng kể với DMD ở người. Một nghiên cứu gần đây cho thấy điều trị bằng MSCs ở chó GRMD hoàn toàn an toàn và không có tác dụng phụ lâu dài nào [13]. MSCs có thể tiếp cận, tích hợp và biểu hiện dystrophin người ở các con chó bị tổn thương cho đến 6 tháng sau điều tri ̣[14]. Nghiên cứu trên các mô hình chuột cũng cho thấy có sự biểu hiện của dystrophin sau khi tiêm MSCs [15]. Chúng tôi đã báo cáo các kết quả khả quan của việc điều trị bằng MSCs đối với bệnh nhân DMD [16]; một vài thử nghiệm lâm sàng đã được cho phép và xem xét để chứng minh tính an toàn và hiệu quả của MSCs trong điều kiện này [17, 18, 19, 20, 21].

Tôi đồng ý với Ryan về khía cạnh đặc tính con người luôn có tác động nhiều hơn. Tôi nghĩ về việc có bao nhiêu đứa trẻ bị chứng loạn dưỡng cơ và các bệnh khác có thể được giúp đỡ bằng liệu pháp tế bào gốc nếu luật pháp Hoa Kỳ cho phép tôi được thực hiện điều trị rộng rãi hơn. Các bác sĩ tại Viện Tế bào gốc cũng đã điều trị cho một cậu bé ba tuổi rưỡi được chẩn đoán mắc Duchenne. Sau một lần điều trị, cậu bé đã không còn triệu chứng của Duchenne và có thể duy trì đến nửa năm sau đó, chạy nhảy với đám bạn mà không có bất kỳ khó khăn gì. Sau năm lần điều trị và không có tác dụng phụ nào, giống như Ryan, cậu bé đã được sự cho phép của FDA trong việc sử dụng trị liệu tế bào gốc như là một loại thuốc mới vào năm 6 tuổi. Lần điều trị đầu tiên của cậu bé ở Hoa Kỳ vào tháng Một năm 2016. Nếu luật pháp cho phép điều này, chúng tôi có thể thiết lập các phòng khám trên khắp Hoa Kỳ để điều trị cho những trẻ bị loạn dưỡng cơ ở giai đoạn đầu và có thể tiếp tục trị liệu trong suốt cuộc đời của chúng. Nếu kết quả điều trị sớm ở cậu bé này có bất kỳ tín hiệu khả quan nào, chúng tôi có thể giúp hàng ngàn gia đình và mang lại cuộc sống bình thường cho những đứa trẻ ấy.

Số lượng nghiên cứu tế bào gốc trung mô trên khắp thế giới được đăng ký trên website clinicaltrials.gov vào tháng 5/2017

Tuy nhiên, vẫn có những rào cản đáng kể ngăn cản sự phát triển của liệu pháp cứu sống và kéo dài sự sống này. Tôi viết cuốn sách này để giải thích tầm quan trọng của liệu pháp này, cũng như tiềm năng của chúng với hàng triệu người trên khắp thế giới. Trong các chương tiếp theo, tôi sẽ mô tả quá trình tôi tham gia vào nghiên cứu này, ngành khoa học mang lại những đột phá này, các rào cản kinh tế và pháp lý đã ngăn cản việc áp dụng rộng rãi phương pháp này.